Реферат тақырыбы: Тексерген: Орындаған: Нұр Сұлтан 2019 жыл Гендік терапияның мәселелері мен мақсаты
жүктеу/скачать 38.9 Kb.
|
| Соматикалық генотерапия
Бұл әдісте генетикалық материалды тек соматикалық жасушаға енгізеді және ол жыныс жасушаларына берілмейді. Соматикалық гендік терапияда генетикалық конструкция жүйелі түрде − in vivo (вена ішілік, бұлшықет ішілік) және локальды − in situ (тамырлар, мүшелер, ісіктер) енгізіледі және терапевтік хаттаманың негізін құрайды. Гендік терапия бір молекулалық медицина технологиясы ретінде қалай да болмасын ген функциясын бақылауын қалпына келтіруге бағытталған. Бір жағдайда науқас клеткалар қандай-да болмасын бір геннің функциясын жоғалтқанда, оны қалпына келтіру керек. Осы жағдайда организмге генді физикалық жолмен тасымалданады да әрі қарай клеткаға жеткізіледі. Басқа жағдайда, гендердің қызметтері шектен тыс байқалған болса, олардың гиперактивтілігін бәсендету керек. Дефектті геннің коррекциясы (ДНҚ бір бөлігін өзгерткен мутацияларда), дефектті генді сау генге ауыстыру, нормадағы геннің экспрессиясын күшейту, блокталған геннің экспрессиясын қалпына келтіру немесе ауырған геннің экспрессиясын блокадалау әдістерін зерттеп өндеу. Генді терапияда жиі терапиялық генді ендіру әдісі қолданылады. Гендік коррекцияның технологиялық қиыншылықтары болғандықтан, қазіргі уақытта «науқас» генді сауықтыру үшін клиникалық практикада жойылған функцияны ауыстыруына ауру организмге «сау» терапиялық генді ендіруге негізделген технологиялар зерттеліп іске асырылып жатыр. Гендік терапия дамуының алғашқы кезеңінде және клиникалық практикада қолданылып жатыр. Айта кету керек, әр адамның геномы бірдей гендер жиынтығынан құралғанымен, олардың гендік жазылымы өзгеше болады. Айырмашылығы орташа ген жазбасының «әріптері» мыңына 1 нуклеотид, яғни 0,1% тен. Клеткада нәруыз синтезін кодтайтын құрылымды гендер саны 3%, ал қалған гендер реттеуші және басқа қызметтер атқарады. Дегенмен, нәтижелі гендік терапия үшін ген(дердің) құрылымы және функциясы туралы білімнен басқа, тағы динамикалық генаралық, ассоциативті өзара қарым-қатынасты, организмнің қандай да болмасын функциясын іске асыратын гендік реттеу жілісін айқындайтын технологиялар туралы білімдер маңызды. Рекомбинантты ДНҚ технологиясы құрылғандай, гендік терапия технологиясы қалыптасуының алғы шарттары вирустық трансфекция жайіті, табиғатта вирустар клетка ішіне енуі және олардың геномына интеграциялану туралы зерттеулер негіз болды. Гендік терапия технологиясының жетістіктері адам геномы секвенирлену және карталану қорытындыларына негізделген. Осы қорытындылар «Адам геномы» бағдарламаны жүзеге асыру барысында, протеомика, бионанотехнологиялар, биоинформациялық технологиялар және т.б. салалары бойынша заманауи мәліметтеріне сұйенеді. Гендік терапияның өзектілігіне қазіргі уақытта атақты танымал алты халықаралық журналдар жарық береді, осы технологияларды жетілдіру үшін жүздеген биотехнологиялық компаниялар гендік терапия бойынша 600 астам халықаралық проектерді іске асырады, финанстық көлемі миллиардтар долларлармен есептелінеді. жүктеу/скачать 38.9 Kb. Достарыңызбен бөлісу:
|