Реферат тақырыбы: Тексерген: Орындаған: Нұр Сұлтан 2019 жыл Гендік терапияның мәселелері мен мақсаты
Ағзаға терапевтік құрылымды енгізу әдістері
жүктеу/скачать 38.9 Kb.
|
- Бұл бет үшін навигация:
- In situ жағдайындағы гендік терапия
- Ex vivo жағдайындағы гендік терапия.
| Ағзаға терапевтік құрылымды енгізу әдістері
In vivo технологиясы (қан арқылы жүйелі енгізу) әзірше практика жүзінде жүзеге асқан жоқ.бұл потенциалды нысана –ұлпаның көптігімен туындаған терапевтік хаттамаларды жасаудағы қиыншылықтармен байланысты (тері, бұлшықет, өкпе, ми, бауыр, қан жасушасы, т.б.). Әртүрлі нысаналардың көптүрлігі генетикалық құрылымды жеткізудің арнайы және эффективті жүйесін құрастыруды талап етеді. In situ жағдайындағы гендік терапия. Бұл технология генетикалық құрылымның локальды тасымалдануына негізделген. Тыныс жолының эпителиіне аденовирустық вектор құрамы арқылы терапевтік генді локальды енгізуге негізделген мусковисцидоздың гендік терапиясы; Қатерлі жаңа түзіліске терапия жасау жағдайында ісік массасына гендік инженерлік құрылымды енгізу. Бұл енгізу әдісіне екі жағдай қажет: біріншісі нысана-жасуша оңай қолжетімді болуы керек, екіншісі генетикалық құрылым арнайы тікелей нысана-жасушаға еніп, ұзақ уақыт бойы және жоғары деңгейде терапевтік генді экспрессиялай алуы тиіс. Ex vivo жағдайындағы гендік терапия. Бұл технология науқастың өзінің жасушасының трансплантациялануына негізделген. Бұл әдісте ағзадан жасушаны алып, оған қажетті генетикалық ақпаратты енгізіп сосын сол ағзаға қайтан енгізеді. ex vivo жағдайында стратегия жүзеге асу үшін генетикалық ақпаратты тасымалдау құралы ретінде аутогендік біріншілік жасушалар қолданылуы мүмкін (бластоциттер). Бірінші тәжірибе біріншілік астроциттермен жүргізілді, олар ересек донордан алынып, трансфецирленген жәнесодан кейін орталық жүйке жүйесінің ұлпасына орналастырылған, ол жерде бұл жасушалар енгізілген геннің ұзақ экспрессиясын бір қалыпты ұстап тұрған. Фибробласт өте жақсы суррогат жасуша ретінде табылған. Олар культурада ұзақ пролиферациялану қабілетіне ие, донорларда іріктеу үшін оңай қолжетімді, енгізілген геннің экспрессиясы толық қанды жүреді. Соңғы жылдары гендік терапиядағы әртүрлі аурулар үшін фибробласттарды қолдануға бағытталған көптеген тәжірибелер жүргізілген. Ағзаның кез келген ұлпасымен жоғары сәйкестігі дін жасушаларының негізгі ерекшелігіне жатады. Яғни енгізілген генетикалық құрылымның ұзақ мерзімді экспрессиясын ұстап тұру және дің жасушаларының ұзақ тіршілік етуін көрсетеді жүктеу/скачать 38.9 Kb. Достарыңызбен бөлісу:
|