ҚАЗАҚСТАН РЕЕСПУБЛИКАСЫ БІЛІМ ЖӘНЕ ҒЫЛЫМ МИНИСТРЛІГІ
Л.Н. Гумилев атындағы Еуразия Ұлттық Университеті
РЕФЕРАТ
Тақырыбы:
Тексерген:
Орындаған:
Нұр – Сұлтан 2019 жыл
Гендік терапияның мәселелері мен мақсаты
Жоспар :
Кіріспе
Гендік терапияның түрлері
Нәрестелердегі генотерапия
Соматикалық генотерапия
Ағзаға терапевтік құрылымды енгізу әдістері
Қорытынды
Гендік терапия – бұл адам ауруларын емдеуіне қолданатын технологиялар, организмнің қандай да болмасын тіндері мен ағзалары клеткаларының қызметі зақымданған гендерге қосымша, оларды ауыстырып салатын немесе әсерін бәсендететін гендер емдік объект ретінде қолданылады. Тұқымқуалайтын және тұқымқуаламайтын аурулар (соматикалық және жұқпалы), онкологиялық аурулар құрылымды және реттеуші гендердің функциялары бұзылғанымен байланысты. Тұқымқуалатын аурулардың түбірінде жасушалар геномының бұзылыстары кездеседі (гемофилия, Паркинсона ауруы және т.б.). Басқа аурулар дамуы гендік бейімділік пен фенотиптік факторлардың (диабет, гипертониялық ауруы, онкопатология және т.б.) қосарласып әсер етуінен болады.
Гендік терапия гендік инженерия, рекомбинантты ДНҚ технология әдістеріне негізделген: нақты мақсатты гені(гендері) бар гендік конструкцияны құрастырып науқас организмге ендіру; жаңадан құрастырылған гендік конструкциялар дефектті генді қалпына келтіреді немесе оны ауыстырады, жетілген ген өнімін экспрессиялайды немесе мутацияланған геннің функциялық белсенділігін блокадалайды. Айта кету керек, қандай да болмасын барлық аурулар гендердің бұзылған қызметтеріне байланысты, яғни негативті мутациялармен.
Нәрестелердегі генотерапия
Терапияның бұл түрінде генетикалық құрылымды зиготаға немесе эмбрионға дамудың ерте сатысында енгізеді (in utero жағдайында гендерді енгізу). Енгізілген материал реципиенттің барлық жасушасына түседі деп күтіледі (келесі ұрпаққа тасымалдай отырып,тіпті жыныс жасушаларына да түседі).
Достарыңызбен бөлісу: |