XXI ғасыр медицинасы ГТ-ның негізінде наномедицина деңгейіне жетті. Қатерлі ісік, атеросклероз бен жұқпалы аурулардың арасындағы ЖИТС (жүре пайда болған иммундық тапшылық синдромы) ауруының емделуі ГТ-ның көмегімен шешілмек. Қазіргі заманауи ГТ жыныс (ұрықтық) жасушаларына емес тек сомалық жасушаларға бағытталған. ГТ-ның негізгі стратегиялары:
жасушаның қызметін бұрынғы қалпына келтіру. Емделуге жататын ұлпаларда бір «өзгерген» геннің қызметі жоғалса, бұл геннің қызметін алғашқы деңгейіне келтіру қажет. Бұл үшін зақымдалған ұлпаға немесе жасушаға жетіспейтін, қызметті толықтыратын ген енгізіледі. Мысалы, рецессивті тұқым қуалайтын ауруларға қолдану.
Жасушаның қызметін толық тежеу. Керісінше, жеке жасуша немесе ұлпа қалыпты күйінен айырылып, аса қарқынды қызметке ие болуы мүмкін. Мысалы, инфекция мен ісіктен өзгерістердің пайда болуы. Бұл жағдайда ГТ-маманы жасушаның артқан функциясын тежеуге мәжбүр. Аталған екі стратегиялық жол бірегей ГТ-ға жатады, яғни олар гендік модификациялардың көмегімен жасушалық бұзылыстарды түзейді.
Инфекциямен немесе ісік пайда болуымен байланысты клетка әртүрлі жағымсыз күйлерге ұшырауы мүмкін. Мұндай қолайсыз жағдайға қарсы клетканың иммундық жауабын күшейту стратегиясы жүзеге асырылады. Сонымен қатар, иммундық жауапты тудыратын нысана-жасушаның немесе иммундық әсерді нығайтатын антидене түзейтін клеткалардың өзгерістері жаңа ген енгізу арқылы іске асады. Бұл кейінгі стратегия классикалық гендік терапия түсінігіне толығымен жатпайды. ГТ екі түрлі жолмен жүргізілуі мүмкін:
ГТ ех vivo (ағзадан тыс) бұл жағдайда геннің қалыпты көшірмесі науқастан бөлініп алынған сомалық жасушаға енгізіледі. Түзетілген жасушалар өсіріліп, науқасқа трансфузия немесе трансплантация жолымен енгізіледі. Науқастың өзінің жасушасы алынғандықтан иммундық жүйе бұндай жасушаларды бөлмей, ыдыратпай қабылдайды. Жасушаға енгізілген қалыпты ген жетіспеген өнімді (ақуыз, фермент) синтездейді. Бұл әдіс бойынша жеке жасушаның орнына, ұзақ мерзім тіршілік ететін жасушалар жиынтығы бүкіл ағзамен бірігіп, нысана ретінде пайдаланылады. Мысалы, бағаналы жаушалар.
ГТ in vivo қалыпты ген тікелей адамның ұлпасына (арнайы ұлпа жасушаларына) енгізіледі.
Достарыңызбен бөлісу: |
